DMD - Gabsang Lee, D.V.M, Ph.D.
Gabsang Lee, assistant professor in the department of neurology at Johns Hopkins University in Baltimore, was awarded an MDA research grant totaling $300,000 over a period of three years to create a human cellular model of Duchenne muscular dystrophy (DMD). Using stem cells derived from blood, he will generate patient-specific muscle cells, confirm that the cells accurately reflect the disease, and validate the utility of the cells using drug screening and gene knockout. Such a “DMD-in-a-dish” model could facilitate fast and accurate testing of investigational therapies.
Gabsang Lee, доцент департамента Неврологии at Johns Hopkins University in Baltimore удостаивается гранта от Ассоциации мышечных дистрофий общей суммой на $300,000, перечисляемого в течение 3х летнего периода для создания человеческой клеточной модели МДД. Используя стволовые клетки выведенные из крови, он будет воссоздавать мышечные клетки конкретного пациента, подтверждая, что данные клетки в точности отражают болезнь, а также оценит полезность этих клеток в использовании препаратного скрининга/теста на наркотики или допинг (рус.) (специального анализа биологических образцов, например, урины, волос, крови дыхания, пота или слюны для определения наличия или отсутствия в них определенных препаратов (наркотиков) или же их метаболитов ( промежуточных продуктов обмена веществ в живых клетках, которые могли остаться в результате приема препарата, наркотика) ) и нокаута гена (специальной техники при которой какой-либо из генов одного организма делают неработоспособным или удаляют). Такая «МДД на блюде» модель могла бы поспособствовать быстроте и точности тестирования разрабатываемых терапий
DMD - Ke Ma, M.D., Ph.D.
Ke Ma, an assistant professor at Houston Methodist Research Institute in Texas, was awarded an MDA research grant totaling $300,000 over a period of three years to investigate whether a new drug improves the repair ability of skeletal muscle and test its potential as a new therapy for Duchenne muscular dystrophy (DMD). Ma and colleagues will study how the drug promotes muscle stem cell functions to improve repair of diseased muscle and its function. They also will determine the mechanisms mediating the effects of this molecule and its molecular targets in a research mouse model. The outcomes from the studies will determine potential future applications of this new agent as a treatment for muscular dystrophy.
Ке Ма доцент Хьюстоноского методического исследовательского института в Техасе, удостаивается гранта от Ассоциации мышечных дистрофий общей суммой на $300,000, перечисляемого в течение 3х летнего периода в целях прояснения будет ли новый препарат улучшать способность к восстановлению мышечного скелета и оценки его потенциала новой терапии для МДД. Ма и коллеги будут изучать как препарат содействует функциям мышечных стволовых клеток для улучшения восстановления пораженной мышцы и ее функций. Они также будут устанавливать какие механизмы служат связующим звеном в воздействии этой молекулы и ее молекулярных мишеней на подвергнутую исследованиям модель мыши. Результаты этих исследований определят потенциал применения в будущем данного средства или вещества в качестве лечения мышечной дистрофии.
DMD - Melissa Spencer, Ph.D.
Melissa Spencer, professor of neurology at the Regents of the University of California, Los Angeles, was awarded an MDA research grant totaling $450,988 over a period of three years to work with PTC Therapeutics on the development of a treatment forDuchenne muscular dystrophy (DMD). Expression of serum protein osteopontin is abnormally high in DMD patients and has been implicated in driving functional decline and increased fibrosis. In collaboration with PTC Therapeutics, Spencer aims to develop and test osteopontin inhibitors to block fibrosis and slow disease progression. This work will identify the best drug candidate among PTC Therapeutics’ lead compounds and will optimize its dosing regimen.
Melissa Spencer профессор неврологии at the Regents of the University of California, Los Angeles, удостаивается гранта от Ассоциации мышечных дистрофий общей суммой на $450,988, перечисляемого в течение 3х летнего периода для работы с PTC Therapeutics (разработчики Ataluren’a) в целях разработки лечения для МДД. Экспрессия сывороточного протеина - остеопонтина патологически высока у пациентов с МДД и вовлечена в процесс, приводящий к функциональному спаду и усилению фиброза ( уплотнение соединительной ткани с появлением рубцовых изменений в различных органах (в данном случае в мышцах), возникающее, как правило, в результате хронического воспаления). В сотрудничестве с PTC, Спенсер нацелена развивать и тестировать ингибиторы (подавители) остеопонтина чтобы препятствовать фиброзу и замедлять темп прогрессии болезни. Данная работа укажет на лучшего «кандидата» среди «передовых соединений» от PTC Therapeutics и будет оптимизировать его режим дозировки.
ведущее соединение («передовое соединение») в открытии препаратов, химическое соединение которое имеет фармакологическую и биологическую активность вероятнее всего терапевтически полезную, но которое все еще может иметь неоптимальную структуру, что требует модификаций дабы лучше соответствовать цели.