Курсовая работа
на тему:
"Биотехнология. Современные лекарственные препараты, получаемые на основе методов биотехнологии".
Выполнил(а): Колесник Лариса Васильевна
г. Ростов-на-Дону,
2020 г.
Содержание
Введение………………...4
I. Биотехнология и ЛС……….6
1.1. Особенности биотехнологических ЛС………...…….10
1.2. Биотехнологические ЛС………...……12
II. Создание биотехнологических ЛС………...………...14
III. Особенности контроля качества препаратов, полученных методами биотехнологии………………...17
Заключение………………...22
Выводы………………...23
Список литературы………………...…24
Введение
В традиционном, классическом, понимании биотехнология — это наука о методах и технологиях производства различных веществ и продуктов с использованием природных биологических объектов и процессов. Биотехнологические лекарственные средства – это лекарственные препараты, предназначенные для профилактики, лечения или диагностики in vivo, которые развивают не фармакологическую, а биологическую активность. Они обладают рядом существенных отличий от химико-синтетических лекарственных средств.
Существенным отли чием биотехнологических лекарственных средств является то, что в них используется естественная способность к метаболизму.
Следует также ожидать выхода на фармрынок новой категори и лекарственных средств – биосимиляров – аналогов оригинальных биотехнологических лекарственных средств со сходной, но неидентичной активной молекулой.
В ЕС в этом году зарегистрированы два первых биосимиляра (гормона роста – соматот ропина). На регистрации в European Medicines Agency находятся порядка 12 биосимиляров (эритропоэтин и др.). Ожидается, что введение в медицинскую практику биосимиляров резко снизит затраты здравоохранения на биотехнологические лекарственные средства, сделает их доступными для широких слоев населения.
В настоящее время биотехно логия является наиболее активной отраслью в области новых разработ ок. Объем продаж биотехнологических препаратов за 2007 год по всему миру составил $70 млрд., а прирост его по сравнению с предыдущим годом – 15%. Согласно прогнозу на 2012 года объем продаж возрастет до $92 млрд. В 2008 году в стадии клинических испытаний и на этапе регистрации находилось 633 биотехнологических препарата для лечения более 100 заболеваний. Основные направления, по которым в данное время ведутся исследования, это - разработка препаратов для лечения тяжелых форм рака, ВИЧ, аутоиммунных заболеваний, болезни Альцгеймера, сердечно-сосудистых заболеваний, разработка методов лечения на основе использования стволовых клеток, клеточной технологии (Tissue Engineering Product TEP), соматических клеточных препаратов и нанотехнологии.
Биотехнология является одна из наиболее молодых, но весьма перспективных отраслей высокотехнологического производства. Многие эксперты связывают решение актуальных медико-социальных проблем именно с развитием биотехнологии. В руках у врачей окажутся еще более эффективные препараты для борьбы с серьезными заболеваниями, многие из которых раньше считались неизлечимыми.
Целью курсовой работы является изучение особенностей контроля качества препаратов, полученных методами биотехнологии.
Для достижения поставленной цели необходимо решить следующие задачи:
Изучить общее понятие биотехнологии;
Проанализировать процесс создания биотехнологического ЛС;
Дать характеристику условиям, необходимым для биотехнологического производства ЛС.
Установить особенности контроля качества ЛС, полученных методами биотехнологии.
Биотехнология и ЛС
В наше время прогресс фармакотерапии выражается в замещении в схемах лечения менее эффективны х лекарственных средст в препаратами более эффективными и безопасными. Внедрение инновационных технических и фармацевтических достижений в клиническую практику, необходимое для повышения эффективности медицинской помощи, связано с неизбежным увеличением затрат.
В наши дни бремя этих затрат столь велико, что его не выдерживает ни одна система здравоохранения, даже в развитых и благополучных странах. Государства направляют колоссальные усилия на ограничение расходов на медицинскую помощь. В результате развивается конфликт между потребностями пациентов, их правом на получение эффективного лечения и финансовыми возможностями систем здравоохранения.
Еще в конце ХХ веке казалось, что найти реальный выход из этой ситуации невозможно. Но сегодня мы можем с надеждой говорить о перспективах. Они связаны с достижения ми в области биомедицинских технологий, которые призваны изменить медицину, дать ей новые возможности и в то же время обеспечить доступность медицинской помощи.
В основе биомедицинских технологий лежат достижения биологии последней четверти ХХ века: расшифровка генома человека, открытие молекулярных механизмов, лежащих в основе определенных заболеваний, формирование представления о клеточных процессах как об органической целостной системе и о возможностях модификации клеточного материала. Биомедицинские технологии нужны для развития молекулярной медицины и использования ее достижений в клинической практике, в том числе для предупреждения болезней и реабилитации пациентов.
На сегодняшний де нь наиболее перспективными и реальными инновационны ми биомедицинскими технолог иями (так наз. Advanced Therapies) являются:
– клеточные технологии: Tissue engineering Product, генные терапевтические методы и средства, соматические клеточные препараты, биотехнологические лекарственные средства;
– нанотехнологии.
ТЕР – это продукты, которые содержат обработанные клетки или ткани или состоят из них и применяются в целях регенерации, восстановления или для замещения человеческих тканей.
Генные терапевтич еские методы и средства – технологии, обеспечивающие перенос генов в клетки человека или животного (например, при гемофилии, муковисцидозе).
Соматические клет очные терапевтические методы и средства – технологии, основанные на изменении свойств клетки для достижения терапевтического, фармакологического или профилактического эф фекта.
Одним из передовых направлений раз вития биомедицинских технологий является изучение стволовых клеток. Эксперты на основании специального исследования, проведенного крупной аналитической компанией, предсказывают, что в следующие 5 лет стволовые клетки будут применяться более чем при 100 заболеваниях, и уже окрестили их главным лекарством XXI века.
По подсчетам эксп ертов, в настоящее время во всем мире, в условиях достаточно жесткого правового регулирования исследований в области клеточных техн ологий, разработкой препаратов на основе стволовых клеток занимаются примерно 150 фирм. Какая из них первой создаст продукт, который будет разрешен к применению, сейчас предсказать трудно.
Однако эти исслед овательские компании размещают акции на биржах и получают значительные инвестиции. Препараты стволовых клет ок могут стать крупнейшим прорывом в медицине со времен изобретения антибиотиков, во всяком случае – с экономической точки зрения.
Перспективным направлением является развитие генных технологий.
Они способны существенно оптимизировать традиционную фармакотерапию (фармакогеномика).
Особые надежды возлагаются на генно-инженерные разработки препаратов для защиты от инфекционных болезней и патогенов.
Еще одно направление – биотехнологические препараты. Начинается конкуренция между традиц ионными синтетическими лекарственными средствами и биофармацевтическими препаратами. Становится привычным новый термин «биофармация».
В 2006 году объем мирового фармарынка составлял примерно 640 млрд. долл., при этом 10% уже приходилось на долю биотехнологических продуктов. Лидерами в области биофармации являются США и Германия.
Разработке соврем енных биофармацевтических препаратов предшествовало освоение других биотехнологических методов, в частности ферментации бактерий и грибов, что позволило развить пр омышленное производство низкомолекулярных лекарственных средств, например антибиотиков, ингибиторов ГМГ-КоА-редуктазы (гидрокси-метилглутарил-коферментаА-редуктаза) и иммуносупрессоров.
Биотехнологические лекарственные средства – это лекарственные преп араты, предназначенные для проф илактики, лечения или диагностики in vivo, которые развивают не фармакологическую, а биологическую активность. Они обладают рядом существенных отличий от химико-синтетических лекарственных средств.
Действующее вещество биотехнологических препаратов имеет биологическое происхождение и является производным от живых клеток, обладает сложной гетерогенной молекулярной структурой. Исходным субстратом служат клетки животного происхождения или микроорганизмы (бактерии типа E.coli, дрожжи и пр.), используются их клеточные и субклеточные структуры.
Существенным отли чием биотехнологических лекарственных средств яв ляется то, что в них используется естественная способность к метаболизм у.
Для их получения производится изоляция и изменение геномной ДНК исходного продукта таким образом, что он получает новую, неспецифическую для данного вида способность к биосинтезу, которая и используется в лекарственных средствах. В первую очередь здесь следует назвать создание генно-модифицированных организмов для получения рекомбинантных терапевтических протеинов.
В настоящее время уже используется 115 лекарственных средств на основе 84 терапевтических протеинов. В 2006 г. в США в разработке находилось 418 биофармацевтических лекарственных средств, в Европе – 320. Часть из них уже проходят клинические исследования и скоро станут доступными врачам и их пациентам. По оптимистическим прогнозам, в 2015 г. половина инновационных лекарственных средств в мире будут основаны на протеинах или олигонуклеотидах.
Следует также ожидать выхода на фармрынок новой категории лекарственных средств – биосимиляров – аналогов оригинальных биотехнологических лекарственных средств со сходной, но неидентичной активной молекулой.
В ЕС в этом году зарегистрированы два первых биосимиляра (гормона роста – соматот ропина). На регистрации в European Medicines Agency находятся порядка 12 биосимиляров (эритропоэтин и др.). Ожидается, что введение в медицинскую практику биосимиляров резко снизит затраты здравоохранения на биотехнологические лекарственные средства, сделает их доступными для широких слоев населения. В руках у врачей окажутся еще более эффективные препараты для борьбы с серьезными заболеваниями, многие из которых раньше считались неизлечимыми.
Особенности биотехнологических ЛС
Стремительное развитие биотехнологий вывело производство лекарств на совершенно новый уровень. Новая биотехнология расширила горизонты в исследованиях процессов, происходящих в организме при различных патологиях. В отличие от традиционных лекарственных средств (ЛС), полученных методами химического синтеза, в фармацевтических биотехнологиях используются методики, позволяющие создавать соединения, составляющие основу препаратов (прежде всего, белки), зачастую идентичные естественным. Детальное понимание причин патологического процесса на молекулярном и генетическом уровнях освещает точную причину его развития и обозначает точку, требующую терапевтического вмешательства. Владение информацией о структуре и функциях генов и их белковых производных, участвующих в протекании болезни, дает возможность разрабатывать новые продукты не методом проб и ошибок, а рационально (так называемый рациональный драг-дизайн). Результаты, полученные при исследованиях структуры и функций генома или белков, подталкивают к открытию новых продуктов, позволяя при этом узнать еще больше про сам биологический процесс, который необходимо контролировать или изменить. Главным преимуществом ЛС, полученных биотехнологическим путём, является их высокая специфичность по отношению к факторам, связанным с возникновением и развитием болезни и естественная способность к метаболизму.
Согласно определе нию EMEA (European Medicines Evaluation Agency – Европейское агентство по оценке лекарственных средств) и FDA (Food and Drug Administration – Управление по контролю за пищевыми продуктами и лекарственными препаратами США), к биотехнологическим ЛС относятся продукты, полученные методом генной инженерии или гибридомной технологии. Препараты, выделенные из тканей животных и человека, не относятся к биотехнологическим, а рассматриваются как биологические. В зависимости от контекста (научного, регуляторного, правового) используются разные толкования термина «биологический препарат». Например, согласно Директиве 2003/63/ЕС биологическое ЛС – это средство, лекарственной субстанцией которого является биологическая субстанция. Последняя определяется как субстанция, продуцируемая или экстрагируемая из биологического источника, для характеризации и определения качества которой нужна комбинация физико-химико-биологическ их исследований, (описание) процесса производства и его контроля. Биологическими считаются следующие средства: иммунологические и полученные из крови и плазмы крови человека, а также ЛС для клеточной генной терапии. В статье 21 Свода федеральных правил США (Code of Federal Regulations) – CFR 600.3 (h) биологический продукт определен как вирус, терапевтическая сыворотка, токсин, антитоксин или аналогичный продукт, применимый к профилактике или лечению заболеваний или других видов патологии человека. Наиболее полно, по мнению специалистов, биологическое/биотехнологическое ЛС определяет Немецкая ассоциация исследовательских фармацевтических компаний (Verband Forschender Arzneimittelhersteller – VFA) как применяемое наружно или внутрь в целях профилактики, диагностики in vivo или терапии, действующее вещество которого, выделенное из биологической ткани или культуры живых клеток, характеризуется сложной молекулярной структурой. Подчеркивается также, что для проявления указанной биологической активности такой препарат может требовать специфических условий изготовления (добавления адъювантов, конъюгации, специфических физико-химических условий).
Биотехнологические ЛС
Всплеск исследований по биотехнологии в мировой науке произошел в 80-х годах, когда новые методологичес кие подходы обеспечили переход к эффективному их использованию в науке и практике, и возникла реальная возможность извлечь из этого максимальный экономический эффект. Сегодня фармацевтическая биотехнологическая продукция представлена классическими продуктами: антибиотиками различного назначения (для лечения заболеваний человека и животных, а также для кормовых добавок и премиксов), витаминами, вакцинами и ферментами, а также продуктами «новой биотехнологии», которыми являются генно-инженерные лекарственные препараты и вакцины и диагностикумы нового поколения. Генно-инженерные лекарственные препараты, появившиеся на рынке в последнее десятилетие, представляют собой естественные природные биорегуляторы и биологически активные вещества, синтез которых для медицинских целей вне организма невозможен или весьма затруднителен. К таким препаратам относятся инсулин, гормон роста, урокиназа, факторы свертывания крови, эритропоэтин, интерлейкины и их ингибиторы, колониестимулирующие факторы и факторы роста, артериальный натрийуретический фактор, супероксиддисмутаза, ангиогенин, тканевый активатор плазминогена, вакцины, моноклональные антитела.
Самым крупным производством яв ляется производство генно-инженерного инсулин а, доля которого в мировом рынке продукто в современной биотехнологической промышленности составляет 18%. Лидерами продаж на рынке генно-инженерных медикаментов гормональной природы в течение последних нескольких лет были препараты рекомбинантного эритропоэтина, различные модификации которого применяют при лечении анемии, сердечно-сосудистых и онкологических заболеваний. Значительную долю рынка генно-инженерных медикаментов представляют рекомбинантные альфа-, бета- и гамма-интерфероны, различные формы которых эффективны при лечении опухолевых заболеваний, болезней крови, вирусных инфекций. Моноклональные антитела занимают ведущее место среди разрабатываемых биотехнологических продуктов. МА давно нашли применение в иммунодиагностике, а в последнее десятилетие растет их роль в терапии рака и других заболеваний. Среди наиболее активно разрабатываемых генно-инженерных продуктов находятся препараты группы цитокинов - интерлейкины, а также вещества родственной группы - антагонисты рецепторов интерлейкинов. Эти препараты перспективны для лечения опухолевых, воспалительных, автоиммунных заболеваний, а также тяжелых форм болезней крови. В США и странах Европы на различных стадиях разработки находятся более 20 препаратов этой группы. Примерами современных фармацевтических биотехнологических ЛС являются антитела бевацизумаб, цетуксимаб для лечения онкологических заболеваний, эфализумаб и омализумаб (для лечения тяжелых форм аллергии и псориаза), высокоактивные белки инсулин глулизин и детермир (применяемые для лечения сахарного диабета I и II типа), антитромботическое средство бивалирудин, препарат ланкреотид (угнетающий гормон роста) и первый оральный антихолерный белковый препарат.
В настоящее время биотехно логия является наиболее активной отраслью в области новых разработок. Объем продаж биотехнологических препаратов за 2007 год по всему миру составил $70 млрд., а прирост его по сравнению с предыдущим годом – 15%. Согласно прогнозу на 2012 года объем продаж возрастет до $92 млрд. В 2008 году в стадии клинических испытаний и на этапе регистрации находилось 633 биотехнологических препарата для лечения более 100 заболеваний. Основные направления, по которым в данное время ведутся исследования, это - разработка препаратов для лечения тяжелых форм рака, ВИЧ, аутоиммунных заболеваний, болезни Альцгеймера, сердечно-сосудистых заболеваний, разработка методов лечения на основе использования стволовых клеток, клеточной технологии (Tissue Engineering Product TEP), соматических клеточных препаратов и нанотехнологии.