В среднем требуется от 10 до 15 лет и примерно около 1.3 млрд. $ (включая стоимость неуда ч) для того, чтобы запустить новый пр одукт. Это достаточно долгий и трудоемкий процесс, включающий в себя несколько стадий.
Проведение доклинических исследований на животных является обязательным при создании новых ЛС. На этом этапе исследуются фармакодинамика и фармакокинетика веществ, устанавливаются их специфическая активность и безопасность, определяются оптимальные дозы и продолжительность использования. На доклинической стадии особое внимание уделяется побочным эффектам, токсичности при однократном и многократном введении, аллергенности, тератогенности, канцерогенности и т.д. На этой же стадии проводится разработка лекарственной формы будущего ЛС для применения в ходе клинических испытаний на человеке.
Клинические исследования проходят четыре фазы. I фаза проводится с целью предварительной оценки безопасности исследуемого ЛС, наличия терапевтического действия, а также определения предполагаемой схемы дозирования путем изучения фармакокинетических параметров препарата. Часто такие испытания называют не терапевтическими, а медико-биологическими, клинико-фармакологически ми исследованиями, так как они строятся таким образом, чтобы установить переносимость, безопасность, терапевтическое действие, фармакокинетические и фармакодинамические характеристики препарата. Испытуемыми, привлекаемыми к клиническим испытаниям в I фазе, являются здоровые люди, которые добровольно дали согласие на участие в испытаниях, и только в некоторых случаях - пациенты (добровольцы). Последнее касается онкологических препаратов, препаратов, применяемых для лечения СПИДа, в связи с их потенциальной токсичностью. II фаза клинических испытаний – первый опыт применения препарата у пациентов с заболеванием, для лечения которого он предназначен. Проводится с целью показать активность и оценить краткосрочную безопасность активного вещества у пациентов. В III фазе клинических испытаний на больших группах пациентов определяют краткосрочный и долгосрочный баланс безопасность/эффективност ь для лекарственных форм активного вещества, его общую и относительную терапевтическую ценность. Исследуются также профиль и разновидности наиболее часто встречающихся побочных реакций и специфические характеристики препарата. Процесс создания лекарственного препарата завершается его регистрацией и получением разрешения на маркетинг. После выведения препарата на рынок продолжаются постмаркетинговые клинические исследования. Клинические испытания IV фазы позволяют получить данные для регистрации новых показаний, выявить нежелательные явления и побочные действия препарата при более длительном применении у различных групп пациентов при воздействии различных факторов риска, изучить особенности препарата в зависимости от расовой и генетической принадлежности.
В случае успешного завершения клинических испытаний сл едующим этапом внедрения препарата, например, в США, является запрос официального одобрения регуляторными органами, который оформляется в виде заявки на применение нового препарата (new drug application, NDA), либо в виде заявки на получение разрешения применения биопрепарата (biologics license application, BLA). Такие заявки могут занимать сотни или тысячи страниц и содержат подробную информацию о структуре продукта, его производстве, результатах лабораторного тестирования и клинических испытаний. Каждый одобренный препарат получает официальную инструкцию стандартной формы, содержание которой FDA разрабатывает совместно с компанией, занимающейся маркетингом препарата. Инструкция содержит перечень официально одобренных показаний к применению, описание препарата, возможные побочные эффекты, рекомендуемую дозировку, краткое описание результатов клинических испытаний и другую информацию, которая может быть полезна лечащим врачам.
В связи с особенностями проведения клинических исследований так называемый «эффективный» период действия патента на инновационный биотехнологический препарат может быть значительно меньше обычных 17-20 лет. Дело в том, что патентование обычно проводится тогда, когда препарат находится на первой стадии клинических исследований. Прежде чем попасть на рынок, новое лекарственное средство должно пройти еще 2 этапа исследований и период утверждения регуляторными органами. А это может занять в общей сложности до 10 лет. К тому времени, как пациенты получат новое ЛС, останется меньше 10 лет патентной защиты. К 2012 году большинство запатентованных инновационных биотехнологических препаратов войдут в стадию выхода из-под патентной защиты, что приведет к резкому увеличению на рынке количества биодженериков.